來源：藥渡

ＰＡＲＴ．０１

明年ＦＤＡ用戶費用首次超過國會撥款

在２０２５年６月５日通過的眾議院撥款法案中，美國國會擬給予ＦＤＡ比白宮請求更多的財政預算自主權，這一舉動為當前對ＦＤＡ角色、獨立性與運作機制的辯論再添一層政治與政策色彩。

根據法案內容，眾議院提議為ＦＤＡ在２０２６財年提供３２．０億美元的預算授權資金（ｂｕｄｇｅｔ?。幔酰簦瑁铮颍椋簦?，比特朗普政府提出的３１．７億美元多出３３１０萬美元，而ＦＤＡ的整體預算總額將在６６．８億美元左右，其中有３４．８億美元來自各類＂用戶付費＂（ｕｓｅｒ?。妫澹澹螅?。這一安排意味著用戶付費收入首次超過非用戶付費預算，占ＦＤＡ運作資金的多數，這在ＦＤＡ歷史上極為罕見，也使＂行業(yè)是否控制ＦＤＡ＂這一長期爭議再度升溫。

圖１．?。玻埃保矗玻埃玻敦斈辏疲模练怯脩舾顿M預算授權總額變化趨勢，來源：Ｐｉｎｋ?。樱瑁澹澹?/p>

從圖１的非用戶付費預算授權款（Ｂｕｄｇｅｔ?。粒酰簦瑁铮颍椋簦╉梺砜矗。疲模恋姆怯脩舾顿M預算授權總額自２０１４財年以來總體呈上升趨勢：

２０１４財年僅為２５．５億美元；

至２０２４財年增長至３５．２億美元；

２０２５財年的實際執(zhí)行水平為３５．８億美元；然而，特朗普政府在２０２６財年的預算請求大幅下降至３１．７億美元，比前一年削減約１１％；

相比之下，眾議院２０２６年撥款法案中提議為ＦＤＡ提供３２億美元，雖未完全恢復至２０２５年水平，但比總統(tǒng)請求多出３３１０萬美元。

這一趨勢反映出ＦＤＡ近年來核心財政支持不斷增強，但２０２６年面臨潛在回撤的風險，也暴露了用戶付費在ＦＤＡ整體資金結構中的比重正在持續(xù)上升。

美國衛(wèi)生與公眾服務部長小羅伯特·Ｆ·肯尼迪此前多次批評ＦＤＡ受制于制藥行業(yè)資助，并公開表示有意取消ＦＤＡ用戶付費機制。然而，倘若取消而沒有等額替代撥款，ＦＤＡ核心職能將面臨運作危機，尤其是在新藥審評和設施檢查等高度依賴資源的環(huán)節(jié)。

更為嚴峻的是，特朗普政府遞交的２０２６財年預算請求本就削減ＦＤＡ經費至６７．６億美元（含非用戶和用戶費用），比２０２５財年下降３．９％（約２．７億美元），并建議將ＦＤＡ雇員編制從２０５９３人降至１６８７５人，裁員幅度高達１８％。這一請求遭到了民主黨議員的堅決反對。眾議員Ｓａｎｆｏｒｄ?。拢椋螅瑁铮鸷停蹋幔酰颍澹睢。眨睿洌澹颍鳎铮铮湓冢对拢等盏男〗M會議中，表達了對ＦＤＡ預算削減的強烈質疑。

這一輪預算案的核心，不僅在于資金增減本身，更體現(xiàn)了ＦＤＡ在政治拉扯、科學獨立性與公眾信任之間的復雜處境。無論最終結果如何，該案都預示著ＦＤＡ在未來一年將面臨前所未有的外部壓力與內部重組挑戰(zhàn)。

ＰＡＲＴ．０２

人不夠?。粒蓽?，ＦＤＡ審評流程迎來技術性飛躍

圖２．?。疲模敛渴鹑斯ぶ悄芄ぞ?，來源：ＡＩ生成

在傳統(tǒng)審評流程面臨人力緊張與數據激增雙重壓力的背景下，ＦＤＡ開始嘗試以人工智能作為內部改革的突破口。２０２５年６月初，ＦＤＡ正式宣布部署其首個生成式人工智能工具Ｅｌｓａ（Ｅｎｔｅｒｐｒｉｓｅ－ｌｅｖｅｌ?。樱悖椋澹睿簦椋妫椋恪。粒螅螅椋螅簦幔睿簦?，這標志著ＦＤＡ在數字化轉型道路上邁出了實質性的一步。

該ＡＩ系統(tǒng)由ＦＤＡ內部技術團隊開發(fā)，運行于Ａｍａｚｏｎ?。牵铮觯茫欤铮酰洵h(huán)境，目的在于提升科學審評效率、釋放人工資源、強化數據處理能力。與公眾所熟知的ＣｈａｔＧＰＴ類工具不同，Ｅｌｓａ并不＂對話＂用戶，而是深入嵌入到ＦＤＡ內部多個核心工作流程中，提供結構化分析和草擬輔助。

據ＦＤＡ官員介紹，Ｅｌｓａ當前已應用于以下幾個關鍵審評場景：

• 新藥上市申請（ＮＤＡ）與生物制品許可申請（ＢＬＡ）初篩：幫助提取臨床數據要點、比對歷史審批先例、預警潛在合規(guī)缺口；

• 臨床試驗協(xié)議審查：自動識別倫理審批缺項、統(tǒng)計分析不完整之處，輔助快速生成審查意見；

• 藥品標簽（ｌａｂｅｌｉｎｇ）一致性檢查：對比說明書中關鍵表述與法規(guī)數據庫條文，顯著減少人工比對時間；

• 藥品安全事件回顧（ｐｈａｒｍａｃｏｖｉｇｉｌａｎｃｅ?。颍澹穑铮颍簦螅涸谒幤凡涣挤磻獔蟾嬷泻Y查＂信號＂，提高評估敏感度；

• 包裝插頁文件版本比對：自動識別修訂前后文本差異，降低重復勞動。

在試點階段，Ｅｌｓａ已展現(xiàn)出顯著效率提升。例如，一項原本需三天才能完成的臨床協(xié)議文本評審，在ＡＩ協(xié)助下可在數分鐘內初步完成結構解讀與重點提取，供審評員進一步驗證與判斷。盡管如此，ＦＤＡ也特別強調：Ｅｌｓａ僅作為輔助工具，所有最終審評意見與批準決定仍由人類專家作出。

當前，Ｅｌｓａ已覆蓋藥品審評中心（ＣＤＥＲ）和生物制品審評中心（ＣＢＥＲ）部分工作單元，ＦＤＡ計劃在２０２５年６月３０日前全面部署至全機構。這一時間表顯示出ＦＤＡ在ＡＩ轉型路徑上的決心，也反映出其對于數據驅動型監(jiān)管模式的高度認可。

在全球監(jiān)管機構紛紛嘗試數字化改革的當下，美國ＦＤＡ率先完成ＡＩ原生系統(tǒng)的內部部署，既為解決審評堆積與人才緊缺問題提供了現(xiàn)實手段，也預示著＂人機協(xié)同＂將成為未來藥品監(jiān)管的重要范式。如何在效率提升的同時確保透明性、公正性與科學性，將是接下來ＦＤＡ必須面對的新課題。

ＰＡＲＴ．０３

資金不穩(wěn)動搖根基，ＦＤＡ審評吸引力正在流失

如果說預算撥款和用戶付費體系構成了ＦＤＡ的＂造血機制＂，那么其真正的競爭力體現(xiàn)在全球醫(yī)藥企業(yè)對其監(jiān)管效率與科學標準的信任上。然而，這種信任正因資金的不確定性與組織動蕩而受到侵蝕。

２０２５年以來，ＦＤＡ在人員架構、管理風格與預算機制上的一系列劇烈變動，已經對其審評職能造成實際影響。隨著高層更替與裁員推進，部分審評中心（尤其是生物制品評審中心ＣＢＥＲ與醫(yī)療器械中心ＣＤＲＨ）出現(xiàn)了溝通延遲、審批停滯與責任不清的局面，導致企業(yè)在關鍵節(jié)點難以獲得清晰的監(jiān)管反饋。

在這種不確定氛圍中，越來越多的早期生物技術公司正考慮將Ｉ期臨床試驗從美國轉移至歐洲、加拿大或澳大利亞等地區(qū)。這些國家在近年來持續(xù)優(yōu)化臨床試驗啟動流程，同時提供更加可預測的審批窗口。例如，澳大利亞通過其＂ｃｌｉｎｉｃａｌ?。簦颍椋幔臁。睿铮簦椋妫椋悖幔簦椋铮睿C制大幅壓縮審批周期，歐洲部分國家則借助ＥＭＡ框架推進跨境試驗協(xié)同。

• Ｓｉｒｅｎ?。拢椋铮簦澹悖瑁睿铮欤铮纾冢疲模痢。茫拢牛仪爸魅危校澹簦澹颉。停幔颍耄箅x職后，決定重新評估其Ｉ期臨床策略，優(yōu)先考慮將試驗轉移至歐洲和澳大利亞；

• Ｄａｒｅ?。拢椋铮螅悖椋澹睿悖宓氖紫瘓?zhí)行官Ｓａｂｒｉｎａ?。停幔颍簦酰悖悖椤。剩铮瑁睿螅铮畋硎?，當前的不確定性已促使公司選擇在歐洲率先推進部分產品的臨床開發(fā)；

• 一家匿名的腫瘤類生物技術公司則選擇同步在三個歐洲國家申請ＥＭＡ批準開展Ｉ期試驗，盡管這一策略帶來了約１００萬美元的額外文件、咨詢和ＣＲＯ支出，以及數百萬美元的運營成本；

• 另一家企業(yè)則直接將兩個Ｉ期項目遷往澳大利亞，明確表示ＦＤＡ裁員與評審延遲是其主要原因，盡管澳洲的成本本就比美國低３０％至４０％。

正如一家企業(yè)ＣＥＯ所言：＂我們不能只是寄希望于ＦＤＡ裁員不會影響業(yè)務。真正的風險在于時間，而我們沒有多余的資本緩沖審批的拖延。＂

盡管這些公司多數仍計劃在后期將產品遞交ＦＤＡ申請上市，但早期研發(fā)的外遷本身，已足以改變美國在全球臨床開發(fā)中的主導地位。正如倫敦風投公司４ＢＩＯ?。茫幔穑椋簦幔旌匣锶耍希鳎澹睢。樱恚椋簦柚赋觯海W洲雖然慢，但它贏在了穩(wěn)定。＂

對初創(chuàng)企業(yè)而言，監(jiān)管反饋延遲不僅意味著項目時間表被打亂，更直接影響到融資節(jié)奏與生存空間。在資本緊縮的大環(huán)境下，即便是幾周的監(jiān)管失誤，也可能導致整個企業(yè)倒下。

ＦＤＡ作為全球監(jiān)管體系的＂標桿＂，正因其內部資金機制與治理不穩(wěn)，被迫讓出在＂早期臨床生態(tài)系統(tǒng)＂中的部分主導權。

ＰＡＲＴ．０４

公共信任體系的裂痕，從ＦＤＡ到ＣＤＣ的制度動蕩

２０２５年６月，衛(wèi)生部長小羅伯特·Ｆ·肯尼迪出人意料地宣布，罷免美國ＣＤＣ（美國疾病控制與預防中心）疫苗咨詢委員會（ＡＣＩＰ）全部１７名成員，并計劃重組該委員會。此舉立即引發(fā)醫(yī)學界震蕩，特別是在當前兒童疫苗接種率下滑、麻疹疫情重燃的背景下。

小肯尼迪表示，此舉旨在＂重建公眾對疫苗政策的信任＂，并強調科學應通過＂透明且無利益沖突＂的機制指導政策制定。但此舉被廣泛視為對ＣＤＣ科學機制獨立性的打擊，美國醫(yī)學會主席Ｂｒｕｃｅ　Ｓｃｏｔｔ直言，這將＂破壞一個建立在科學與透明機制之上的可信體系＂。

盡管ＣＤＣ作為獨立于ＦＤＡ的公共衛(wèi)生機構，其疫苗政策不由ＦＤＡ直接主導，但此次政治干預事件所傳遞出的系統(tǒng)性信號，仍對ＦＤＡ構成深遠影響。它揭示出美國衛(wèi)生與公眾服務部（ＨＨＳ）內部監(jiān)管系統(tǒng)正面臨更大程度的政治不確定性，ＦＤＡ在其中的制度獨立性、科學權威性和公眾信任將更易受到侵蝕。

ＰＡＲＴ．０５

財政結構之下的制度分岔口，ＦＤＡ未來走向何方？

圖３．　分岔路口的ＦＤＡ，來源：ＡＩ生成

在過去數十年里，ＦＤＡ以其科學嚴謹、公正高效的監(jiān)管體系，確立了在全球醫(yī)藥開發(fā)中的黃金標準地位。然而，２０２５年以來持續(xù)的財政不確定性、組織動蕩與技術改革，正將這家機構推向一個制度性分岔口。

一方面，預算撥款低于預期、用戶付費體系動搖、人員流失與組織重構同步發(fā)生，讓ＦＤＡ的運作基礎出現(xiàn)結構性松動；另一方面，機構內部雖主動部署ＡＩ工具以提效轉型，卻難以掩蓋背后的資源緊張與運行壓力。這種＂高技術、低信任＂的矛盾狀態(tài)，尤其在臨床早期開發(fā)階段，已開始顯性化為企業(yè)外遷與策略調整。

更值得警惕的是，ＦＤＡ當前面臨的不僅是單點挑戰(zhàn)，而是三重風險的交匯：

• 財政來源的結構性不穩(wěn)：用戶付費依賴加劇，國會撥款成為博弈籌碼；

• 監(jiān)管能力的內部分化：大型藥企與中小Ｂｉｏｔｅｃｈ在應對監(jiān)管不確定性方面出現(xiàn)＂資源不對稱＂；

• 全球信任秩序的再配置：歐洲、澳大利亞等市場正在承接美國監(jiān)管失衡的＂溢出效應＂。

短期內，這些問題可能被新一輪預算補貼或管理調整暫時緩解，但從更長周期看，ＦＤＡ亟需重塑三項核心機制：

• 穩(wěn)定且透明的財政支持模式：減少對行業(yè)用戶付費的過度依賴，恢復公共資助比例；

• 有計劃的技術轉型策略：讓ＡＩ賦能成為＂增強人力＂，而非替代組織；

• 強化監(jiān)管－產業(yè)信任鏈：尤其在Ｂｉｏｔｅｃｈ早期溝通、程序可預測性和專家持續(xù)陪伴等方面。

結　語

畢竟，監(jiān)管不僅是＂程序＂，更是＂公信力＂；審批不只是＂節(jié)點＂，更是＂生態(tài)＂。如果一個國家最具權威的藥品監(jiān)管機構都不能保證自身制度的穩(wěn)定與連貫，那整個生物醫(yī)藥產業(yè)的創(chuàng)新基礎將不可避免地受到侵蝕。

ＦＤＡ仍然擁有全球領先的科學資源與制度遺產，但它必須在財政與信任的雙重重構中，作出清晰而果敢的選擇。

參考文獻：

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