來源：藥渡

ＰＡＲＴ．０１

明年ＦＤＡ用戶費(fèi)用首次超過國會撥款

在２０２５年６月５日通過的眾議院撥款法案中，美國國會擬給予ＦＤＡ比白宮請求更多的財政預(yù)算自主權(quán)，這一舉動為當(dāng)前對ＦＤＡ角色、獨(dú)立性與運(yùn)作機(jī)制的辯論再添一層政治與政策色彩。

根據(jù)法案內(nèi)容，眾議院提議為ＦＤＡ在２０２６財年提供３２．０億美元的預(yù)算授權(quán)資金（ｂｕｄｇｅｔ　ａｕｔｈｏｒｉｔｙ），比特朗普政府提出的３１．７億美元多出３３１０萬美元，而ＦＤＡ的整體預(yù)算總額將在６６．８億美元左右，其中有３４．８億美元來自各類＂用戶付費(fèi)＂（ｕｓｅｒ　ｆｅｅｓ）。這一安排意味著用戶付費(fèi)收入首次超過非用戶付費(fèi)預(yù)算，占ＦＤＡ運(yùn)作資金的多數(shù)，這在ＦＤＡ歷史上極為罕見，也使＂行業(yè)是否控制ＦＤＡ＂這一長期爭議再度升溫。

圖１．?。玻埃保矗玻埃玻敦斈辏疲模练怯脩舾顿M(fèi)預(yù)算授權(quán)總額變化趨勢，來源：Ｐｉｎｋ?。樱瑁澹澹?/p>

從圖１的非用戶付費(fèi)預(yù)算授權(quán)款（Ｂｕｄｇｅｔ?。粒酰簦瑁铮颍椋簦╉?xiàng)來看，　ＦＤＡ的非用戶付費(fèi)預(yù)算授權(quán)總額自２０１４財年以來總體呈上升趨勢：

２０１４財年僅為２５．５億美元；

至２０２４財年增長至３５．２億美元；

２０２５財年的實(shí)際執(zhí)行水平為３５．８億美元；然而，特朗普政府在２０２６財年的預(yù)算請求大幅下降至３１．７億美元，比前一年削減約１１％；

相比之下，眾議院２０２６年撥款法案中提議為ＦＤＡ提供３２億美元，雖未完全恢復(fù)至２０２５年水平，但比總統(tǒng)請求多出３３１０萬美元。

這一趨勢反映出ＦＤＡ近年來核心財政支持不斷增強(qiáng)，但２０２６年面臨潛在回撤的風(fēng)險，也暴露了用戶付費(fèi)在ＦＤＡ整體資金結(jié)構(gòu)中的比重正在持續(xù)上升。

美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部長小羅伯特·Ｆ·肯尼迪此前多次批評ＦＤＡ受制于制藥行業(yè)資助，并公開表示有意取消ＦＤＡ用戶付費(fèi)機(jī)制。然而，倘若取消而沒有等額替代撥款，ＦＤＡ核心職能將面臨運(yùn)作危機(jī)，尤其是在新藥審評和設(shè)施檢查等高度依賴資源的環(huán)節(jié)。

更為嚴(yán)峻的是，特朗普政府遞交的２０２６財年預(yù)算請求本就削減ＦＤＡ經(jīng)費(fèi)至６７．６億美元（含非用戶和用戶費(fèi)用），比２０２５財年下降３．９％（約２．７億美元），并建議將ＦＤＡ雇員編制從２０５９３人降至１６８７５人，裁員幅度高達(dá)１８％。這一請求遭到了民主黨議員的堅(jiān)決反對。眾議員Ｓａｎｆｏｒｄ　Ｂｉｓｈｏｐ和Ｌａｕｒｅｎ?。眨睿洌澹颍鳎铮铮湓冢对拢等盏男〗M會議中，表達(dá)了對ＦＤＡ預(yù)算削減的強(qiáng)烈質(zhì)疑。

這一輪預(yù)算案的核心，不僅在于資金增減本身，更體現(xiàn)了ＦＤＡ在政治拉扯、科學(xué)獨(dú)立性與公眾信任之間的復(fù)雜處境。無論最終結(jié)果如何，該案都預(yù)示著ＦＤＡ在未來一年將面臨前所未有的外部壓力與內(nèi)部重組挑戰(zhàn)。

ＰＡＲＴ．０２

人不夠?。粒蓽悾疲模翆徳u流程迎來技術(shù)性飛躍

圖２．?。疲模敛渴鹑斯ぶ悄芄ぞ?，來源：ＡＩ生成

在傳統(tǒng)審評流程面臨人力緊張與數(shù)據(jù)激增雙重壓力的背景下，ＦＤＡ開始嘗試以人工智能作為內(nèi)部改革的突破口。２０２５年６月初，ＦＤＡ正式宣布部署其首個生成式人工智能工具Ｅｌｓａ（Ｅｎｔｅｒｐｒｉｓｅ－ｌｅｖｅｌ　Ｓｃｉｅｎｔｉｆｉｃ?。粒螅螅椋螅簦幔睿簦?，這標(biāo)志著ＦＤＡ在數(shù)字化轉(zhuǎn)型道路上邁出了實(shí)質(zhì)性的一步。

該ＡＩ系統(tǒng)由ＦＤＡ內(nèi)部技術(shù)團(tuán)隊(duì)開發(fā)，運(yùn)行于Ａｍａｚｏｎ?。牵铮觯茫欤铮酰洵h(huán)境，目的在于提升科學(xué)審評效率、釋放人工資源、強(qiáng)化數(shù)據(jù)處理能力。與公眾所熟知的ＣｈａｔＧＰＴ類工具不同，Ｅｌｓａ并不＂對話＂用戶，而是深入嵌入到ＦＤＡ內(nèi)部多個核心工作流程中，提供結(jié)構(gòu)化分析和草擬輔助。

據(jù)ＦＤＡ官員介紹，Ｅｌｓａ當(dāng)前已應(yīng)用于以下幾個關(guān)鍵審評場景：

• 新藥上市申請（ＮＤＡ）與生物制品許可申請（ＢＬＡ）初篩：幫助提取臨床數(shù)據(jù)要點(diǎn)、比對歷史審批先例、預(yù)警潛在合規(guī)缺口；

• 臨床試驗(yàn)協(xié)議審查：自動識別倫理審批缺項(xiàng)、統(tǒng)計(jì)分析不完整之處，輔助快速生成審查意見；

• 藥品標(biāo)簽（ｌａｂｅｌｉｎｇ）一致性檢查：對比說明書中關(guān)鍵表述與法規(guī)數(shù)據(jù)庫條文，顯著減少人工比對時間；

• 藥品安全事件回顧（ｐｈａｒｍａｃｏｖｉｇｉｌａｎｃｅ?。颍澹穑铮颍簦螅涸谒幤凡涣挤磻?yīng)報告中篩查＂信號＂，提高評估敏感度；

• 包裝插頁文件版本比對：自動識別修訂前后文本差異，降低重復(fù)勞動。

在試點(diǎn)階段，Ｅｌｓａ已展現(xiàn)出顯著效率提升。例如，一項(xiàng)原本需三天才能完成的臨床協(xié)議文本評審，在ＡＩ協(xié)助下可在數(shù)分鐘內(nèi)初步完成結(jié)構(gòu)解讀與重點(diǎn)提取，供審評員進(jìn)一步驗(yàn)證與判斷。盡管如此，ＦＤＡ也特別強(qiáng)調(diào)：Ｅｌｓａ僅作為輔助工具，所有最終審評意見與批準(zhǔn)決定仍由人類專家作出。

當(dāng)前，Ｅｌｓａ已覆蓋藥品審評中心（ＣＤＥＲ）和生物制品審評中心（ＣＢＥＲ）部分工作單元，ＦＤＡ計(jì)劃在２０２５年６月３０日前全面部署至全機(jī)構(gòu)。這一時間表顯示出ＦＤＡ在ＡＩ轉(zhuǎn)型路徑上的決心，也反映出其對于數(shù)據(jù)驅(qū)動型監(jiān)管模式的高度認(rèn)可。

在全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)紛紛嘗試數(shù)字化改革的當(dāng)下，美國ＦＤＡ率先完成ＡＩ原生系統(tǒng)的內(nèi)部部署，既為解決審評堆積與人才緊缺問題提供了現(xiàn)實(shí)手段，也預(yù)示著＂人機(jī)協(xié)同＂將成為未來藥品監(jiān)管的重要范式。如何在效率提升的同時確保透明性、公正性與科學(xué)性，將是接下來ＦＤＡ必須面對的新課題。

ＰＡＲＴ．０３

資金不穩(wěn)動搖根基，ＦＤＡ審評吸引力正在流失

如果說預(yù)算撥款和用戶付費(fèi)體系構(gòu)成了ＦＤＡ的＂造血機(jī)制＂，那么其真正的競爭力體現(xiàn)在全球醫(yī)藥企業(yè)對其監(jiān)管效率與科學(xué)標(biāo)準(zhǔn)的信任上。然而，這種信任正因資金的不確定性與組織動蕩而受到侵蝕。

２０２５年以來，ＦＤＡ在人員架構(gòu)、管理風(fēng)格與預(yù)算機(jī)制上的一系列劇烈變動，已經(jīng)對其審評職能造成實(shí)際影響。隨著高層更替與裁員推進(jìn)，部分審評中心（尤其是生物制品評審中心ＣＢＥＲ與醫(yī)療器械中心ＣＤＲＨ）出現(xiàn)了溝通延遲、審批停滯與責(zé)任不清的局面，導(dǎo)致企業(yè)在關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)難以獲得清晰的監(jiān)管反饋。

在這種不確定氛圍中，越來越多的早期生物技術(shù)公司正考慮將Ｉ期臨床試驗(yàn)從美國轉(zhuǎn)移至歐洲、加拿大或澳大利亞等地區(qū)。這些國家在近年來持續(xù)優(yōu)化臨床試驗(yàn)啟動流程，同時提供更加可預(yù)測的審批窗口。例如，澳大利亞通過其＂ｃｌｉｎｉｃａｌ?。簦颍椋幔臁。睿铮簦椋妫椋悖幔簦椋铮睿C(jī)制大幅壓縮審批周期，歐洲部分國家則借助ＥＭＡ框架推進(jìn)跨境試驗(yàn)協(xié)同。

• Ｓｉｒｅｎ?。拢椋铮簦澹悖瑁睿铮欤铮纾冢疲模痢。茫拢牛仪爸魅危校澹簦澹颉。停幔颍耄箅x職后，決定重新評估其Ｉ期臨床策略，優(yōu)先考慮將試驗(yàn)轉(zhuǎn)移至歐洲和澳大利亞；

• Ｄａｒｅ　Ｂｉｏｓｃｉｅｎｃｅ的首席執(zhí)行官Ｓａｂｒｉｎａ?。停幔颍簦酰悖悖椤。剩铮瑁睿螅铮畋硎?，當(dāng)前的不確定性已促使公司選擇在歐洲率先推進(jìn)部分產(chǎn)品的臨床開發(fā)；

• 一家匿名的腫瘤類生物技術(shù)公司則選擇同步在三個歐洲國家申請ＥＭＡ批準(zhǔn)開展Ｉ期試驗(yàn)，盡管這一策略帶來了約１００萬美元的額外文件、咨詢和ＣＲＯ支出，以及數(shù)百萬美元的運(yùn)營成本；

• 另一家企業(yè)則直接將兩個Ｉ期項(xiàng)目遷往澳大利亞，明確表示ＦＤＡ裁員與評審延遲是其主要原因，盡管澳洲的成本本就比美國低３０％至４０％。

正如一家企業(yè)ＣＥＯ所言：＂我們不能只是寄希望于ＦＤＡ裁員不會影響業(yè)務(wù)。真正的風(fēng)險在于時間，而我們沒有多余的資本緩沖審批的拖延。＂

盡管這些公司多數(shù)仍計(jì)劃在后期將產(chǎn)品遞交ＦＤＡ申請上市，但早期研發(fā)的外遷本身，已足以改變美國在全球臨床開發(fā)中的主導(dǎo)地位。正如倫敦風(fēng)投公司４ＢＩＯ?。茫幔穑椋簦幔旌匣锶耍希鳎澹睢。樱恚椋簦柚赋觯海W洲雖然慢，但它贏在了穩(wěn)定。＂

對初創(chuàng)企業(yè)而言，監(jiān)管反饋延遲不僅意味著項(xiàng)目時間表被打亂，更直接影響到融資節(jié)奏與生存空間。在資本緊縮的大環(huán)境下，即便是幾周的監(jiān)管失誤，也可能導(dǎo)致整個企業(yè)倒下。

ＦＤＡ作為全球監(jiān)管體系的＂標(biāo)桿＂，正因其內(nèi)部資金機(jī)制與治理不穩(wěn)，被迫讓出在＂早期臨床生態(tài)系統(tǒng)＂中的部分主導(dǎo)權(quán)。

ＰＡＲＴ．０４

公共信任體系的裂痕，從ＦＤＡ到ＣＤＣ的制度動蕩

２０２５年６月，衛(wèi)生部長小羅伯特·Ｆ·肯尼迪出人意料地宣布，罷免美國ＣＤＣ（美國疾病控制與預(yù)防中心）疫苗咨詢委員會（ＡＣＩＰ）全部１７名成員，并計(jì)劃重組該委員會。此舉立即引發(fā)醫(yī)學(xué)界震蕩，特別是在當(dāng)前兒童疫苗接種率下滑、麻疹疫情重燃的背景下。

小肯尼迪表示，此舉旨在＂重建公眾對疫苗政策的信任＂，并強(qiáng)調(diào)科學(xué)應(yīng)通過＂透明且無利益沖突＂的機(jī)制指導(dǎo)政策制定。但此舉被廣泛視為對ＣＤＣ科學(xué)機(jī)制獨(dú)立性的打擊，美國醫(yī)學(xué)會主席Ｂｒｕｃｅ?。樱悖铮簦糁毖?，這將＂破壞一個建立在科學(xué)與透明機(jī)制之上的可信體系＂。

盡管ＣＤＣ作為獨(dú)立于ＦＤＡ的公共衛(wèi)生機(jī)構(gòu)，其疫苗政策不由ＦＤＡ直接主導(dǎo)，但此次政治干預(yù)事件所傳遞出的系統(tǒng)性信號，仍對ＦＤＡ構(gòu)成深遠(yuǎn)影響。它揭示出美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部（ＨＨＳ）內(nèi)部監(jiān)管系統(tǒng)正面臨更大程度的政治不確定性，ＦＤＡ在其中的制度獨(dú)立性、科學(xué)權(quán)威性和公眾信任將更易受到侵蝕。

ＰＡＲＴ．０５

財政結(jié)構(gòu)之下的制度分岔口，ＦＤＡ未來走向何方？

圖３．　分岔路口的ＦＤＡ，來源：ＡＩ生成

在過去數(shù)十年里，ＦＤＡ以其科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)、公正高效的監(jiān)管體系，確立了在全球醫(yī)藥開發(fā)中的黃金標(biāo)準(zhǔn)地位。然而，２０２５年以來持續(xù)的財政不確定性、組織動蕩與技術(shù)改革，正將這家機(jī)構(gòu)推向一個制度性分岔口。

一方面，預(yù)算撥款低于預(yù)期、用戶付費(fèi)體系動搖、人員流失與組織重構(gòu)同步發(fā)生，讓ＦＤＡ的運(yùn)作基礎(chǔ)出現(xiàn)結(jié)構(gòu)性松動；另一方面，機(jī)構(gòu)內(nèi)部雖主動部署ＡＩ工具以提效轉(zhuǎn)型，卻難以掩蓋背后的資源緊張與運(yùn)行壓力。這種＂高技術(shù)、低信任＂的矛盾狀態(tài)，尤其在臨床早期開發(fā)階段，已開始顯性化為企業(yè)外遷與策略調(diào)整。

更值得警惕的是，ＦＤＡ當(dāng)前面臨的不僅是單點(diǎn)挑戰(zhàn)，而是三重風(fēng)險的交匯：

• 財政來源的結(jié)構(gòu)性不穩(wěn)：用戶付費(fèi)依賴加劇，國會撥款成為博弈籌碼；

• 監(jiān)管能力的內(nèi)部分化：大型藥企與中?。拢椋铮簦澹悖柙趹?yīng)對監(jiān)管不確定性方面出現(xiàn)＂資源不對稱＂；

• 全球信任秩序的再配置：歐洲、澳大利亞等市場正在承接美國監(jiān)管失衡的＂溢出效應(yīng)＂。

短期內(nèi)，這些問題可能被新一輪預(yù)算補(bǔ)貼或管理調(diào)整暫時緩解，但從更長周期看，ＦＤＡ亟需重塑三項(xiàng)核心機(jī)制：

• 穩(wěn)定且透明的財政支持模式：減少對行業(yè)用戶付費(fèi)的過度依賴，恢復(fù)公共資助比例；

• 有計(jì)劃的技術(shù)轉(zhuǎn)型策略：讓ＡＩ賦能成為＂增強(qiáng)人力＂，而非替代組織；

• 強(qiáng)化監(jiān)管－產(chǎn)業(yè)信任鏈：尤其在Ｂｉｏｔｅｃｈ早期溝通、程序可預(yù)測性和專家持續(xù)陪伴等方面。

結(jié)　語

畢竟，監(jiān)管不僅是＂程序＂，更是＂公信力＂；審批不只是＂節(jié)點(diǎn)＂，更是＂生態(tài)＂。如果一個國家最具權(quán)威的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)都不能保證自身制度的穩(wěn)定與連貫，那整個生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新基礎(chǔ)將不可避免地受到侵蝕。

ＦＤＡ仍然擁有全球領(lǐng)先的科學(xué)資源與制度遺產(chǎn)，但它必須在財政與信任的雙重重構(gòu)中，作出清晰而果敢的選擇。

參考文獻(xiàn)：

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