近日，葛蘭素史克（ＧＳＫ）宣布與韓國(guó)生物技術(shù)公司ＡＢＬ?。拢椋镞_(dá)成一項(xiàng)全球許可協(xié)議，將通過(guò)ＡＢＬ　Ｂｉｏ的血腦屏障（ＢＢＢ）遞送平臺(tái)Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ，重點(diǎn)開(kāi)發(fā)神經(jīng)退行性疾病藥物，包括抗體、多核苷酸或寡核苷酸。

該協(xié)議的總價(jià)值可能高達(dá)２０．７５億英鎊（約１９６億元人民幣），外加分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。這項(xiàng)合作有望顯著影響兩家公司的研發(fā)管線，并為治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病帶來(lái)新的突破。

０１

為何是ＡＢＬ　Ｂｉｏ？

ＧＳＫ是一家全球性的醫(yī)藥保健公司，專注于呼吸系統(tǒng)、免疫學(xué)、炎癥、腫瘤、ＨＩＶ和傳染病等治療領(lǐng)域。近年來(lái)，ＧＳＫ對(duì)神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的興趣日益濃厚，通過(guò)一系列合作展現(xiàn)了其在該領(lǐng)域的戰(zhàn)略布局。

ＡＢＬ　Ｂｉｏ是一家韓國(guó)生物技術(shù)公司，專注于研發(fā)免疫腫瘤學(xué)和神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域。ＡＢＬ?。拢椋飺碛醒X屏障（ＢＢＢ）遞送平臺(tái)Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ。此前，ＡＢＬ?。拢椋镌c賽諾菲達(dá)成許可協(xié)議，針對(duì)帕金森病治療候選藥物（ＡＢＬ３０１）進(jìn)行合作，該藥物也采用了Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ技術(shù)。

ＡＢＬ?。拢椋镆恢币詠?lái)都專注于神經(jīng)退行性疾病的研究，其核心專長(zhǎng)在于克服血腦屏障，這是中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物開(kāi)發(fā)的主要障礙，因此，對(duì)于尋求進(jìn)入或擴(kuò)大該領(lǐng)域業(yè)務(wù)的大型制藥公司而言，ＡＢＬ?。拢椋锸且粋€(gè)極具吸引力的合作伙伴。

中樞神經(jīng)系統(tǒng)（ＣＮＳ）疾病，尤其是神經(jīng)退行性疾病，存在著巨大的未滿足醫(yī)療需求。血腦屏障（ＢＢＢ）作為一道保護(hù)屏障，能夠阻止有害物質(zhì)進(jìn)入大腦，但也阻礙了藥物向大腦的有效遞送。

Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ　旨在克服現(xiàn)有藥物難以穿過(guò)血腦屏障的局限性，通過(guò)靶向胰島素樣生長(zhǎng)因子?。薄∈荏w?。ǎ桑牵疲保遥?，能夠有效促進(jìn)治療分子穿過(guò)血腦屏障，從而實(shí)現(xiàn)藥物向大腦的高效遞送。

Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ靶向ＩＧＦ１Ｒ以實(shí)現(xiàn)穿透血腦屏障的能力，表明其具有向中樞神經(jīng)系統(tǒng)遞送治療藥物的特異性和潛在高效性機(jī)制。此外，Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ在遞送不同類型治療分子方面的多功能性，使其成為解決具有不同潛在機(jī)制的各種神經(jīng)退行性疾病的寶貴平臺(tái)。這種適應(yīng)性使得ＧＳＫ有可能利用該平臺(tái)開(kāi)發(fā)針對(duì)多種疾病的治療方法，從而提高其在許可協(xié)議中的投資回報(bào)。

０２

新型神經(jīng)退行性疾病療法

阿爾茨海默病

阿爾茨海默病在全球范圍內(nèi)高發(fā)，估計(jì)有５５００萬(wàn)患者，預(yù)計(jì)到２０５０年將超過(guò)１．３億。該疾病存在巨大的未滿足醫(yī)療需求，除了暫時(shí)緩解癥狀外，有效的治療方法非常有限。阿爾茨海默病給社會(huì)帶來(lái)了巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，估計(jì)每年約為１萬(wàn)億美元。近期在疾病修飾療法方面的進(jìn)展帶來(lái)了一些希望，但也突顯了對(duì)進(jìn)一步創(chuàng)新的持續(xù)需求。

目前，阿爾茨海默病的發(fā)病率高，且缺乏有效治療方法能夠?yàn)殚_(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法的公司帶來(lái)了巨大的市場(chǎng)機(jī)遇。全球人口老齡化將繼續(xù)推動(dòng)阿爾茨海默病病例的增加，這凸顯了尋找疾病修飾療法的緊迫性。

帕金森病

帕金森病的發(fā)病率不斷上升，在早期檢測(cè)、疾病修飾療法以及針對(duì)運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀的有效治療方面存在顯著的未滿足需求。左旋多巴仍然是最有效的藥物治療方法，但許多有前景的改進(jìn)療法在臨床試驗(yàn)中均未能顯示出療效。疼痛、睡眠障礙和抑郁等非運(yùn)動(dòng)癥狀嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。

盡管左旋多巴為帕金森病提供了有效的癥狀緩解，但缺乏疾病修飾療法和針對(duì)非運(yùn)動(dòng)癥狀的治療方法凸顯了巨大的未滿足需求，而此次合作有可能解決這些需求。開(kāi)發(fā)能夠減緩或阻止帕金森病進(jìn)展并緩解非運(yùn)動(dòng)癥狀負(fù)擔(dān)的療法將顯著改善患者的生活。

０３

合作的潛在影響

此次合作使ＧＳＫ能夠獲得一項(xiàng)經(jīng)過(guò)驗(yàn)證的穿越血腦屏障技術(shù)，從而顯著增強(qiáng)其在中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物開(kāi)發(fā)方面的能力。此次合作可能促成針對(duì)主要神經(jīng)退行性疾病的新型疾病修飾療法的開(kāi)發(fā)，從而擴(kuò)大ＧＳＫ在高增長(zhǎng)領(lǐng)域的業(yè)務(wù)范圍。

通過(guò)首付款和潛在的里程碑付款，此次合作為ＡＢＬ?。拢椋锾峁┵Y金支持，同時(shí)再次驗(yàn)證Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ平臺(tái)技術(shù)的價(jià)值。通過(guò)成功產(chǎn)品的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)，ＡＢＬ?。拢椋镉型@得長(zhǎng)期收入。

ＧＳＫ憑借其雄厚的資源和全球影響力，通過(guò)此次合作加碼中樞神經(jīng)系統(tǒng)市場(chǎng)，可能會(huì)重塑競(jìng)爭(zhēng)格局，并推動(dòng)神經(jīng)退行性疾病治療藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的進(jìn)一步創(chuàng)新。此次合作可能會(huì)促使其他制藥公司加大對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)研發(fā)的投入，從而形成一個(gè)更具活力和競(jìng)爭(zhēng)力的市場(chǎng)。

小結(jié)

Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ平臺(tái)有望克服中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物遞送的挑戰(zhàn)，為治療神經(jīng)退行性疾病開(kāi)辟新的途徑。此次合作的成功將取決于ＧＳＫ能否有效地利用Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ平臺(tái)在臨床試驗(yàn)中開(kāi)發(fā)出安全有效的藥物。中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物開(kāi)發(fā)的高失敗率仍然是一個(gè)顯著的風(fēng)險(xiǎn)。同時(shí)該合作體現(xiàn)了大型制藥公司與創(chuàng)新生物技術(shù)公司之間日益增長(zhǎng)的合作趨勢(shì)，以解決像中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病這樣復(fù)雜的治療挑戰(zhàn)，并將在加速新型藥物開(kāi)發(fā)方面發(fā)揮越來(lái)越重要的作用。

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